El medicamento más caro del mundo: Todo sobre Zolgensma

Es indiscutible el ingenio del hombre, cuando se trata de creación y desarrollo de nuevas soluciones, así como también es indiscutible el precio de estas. Este es el caso del medicamento más caro del mundo: Zolgensma, el cual ha sido desarrollado por la empresa Avixe y Novartis, como tratamiento para la atrofia muscular espinal y tiene un precio de 2,1 millones de dólares.

¿Quieres saber más sobre este medicamento? Entonces lee hasta el final pues no solo te hablamos sobre él, sino que también planteamos por qué es el más caro del mundo y de qué se trata la enfermedad que puede curar con solo una aplicación.

Definición, causa y manifestación de la atrofia muscular espinal (AME)

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética que afecta el sistema nervioso central, el sistema nervioso periférico y el movimiento muscular voluntario (músculo esquelético).

Más detalladamente, la AME implica la pérdida de células nerviosas, llamadas también neuronas motoras, en la médula espinal y se clasifica como una  enfermedad de las neuronas motoras.

Esta enfermedad  se manifiesta de forma diferente en cada persona afectada y los síntomas pueden variar mucho según la edad a la que aparezcan los primeros síntomas y la gravedad de los mismos.

Las personas afectadas pueden mostrar debilidad progresiva en los músculos cercanos al tronco, como la cintura escapular, los muslos y las caderas. Estos músculos permiten actividades como gatear, correr, sentarse y controlar los movimientos de la cabeza en los niños. La respiración y la deglución también pueden verse afectadas.

A pesar de todo esto, la AME no afecta ninguna área del cerebro que sea responsable de la percepción, el aprendizaje o la inteligencia.

Investigaciones sobre la AME

Las investigaciones se han centrado en estrategias para aumentar la producción corporal de la proteína SMN que falta en las formas de la enfermedad relacionadas con el cromosoma 5. 

Así mismo, los enfoques también han incluido métodos para ayudar a las neuronas motoras a sobrevivir en circunstancias adversas.

Tratamiento de la AME: Zolgensma

Entre las opciones más efectivas en la actualidad se encuentra Zolgensma, un tratamiento de terapia génica de una única dosis para niños menores de dos años.

Este medicamento fue aprobado en Mayo del 2019 y el desarrollo inicial de Zolgensma fue financiado por distintos Institutos Nacionales de Salud y varias organizaciones benéficas dedicadas a encontrar tratamientos para la AME.

Específicamente, la empresa AveXis fue la encargada de desarrollar la vacuna, junto a la farmacéutica Novartis, que adquirió la producción y distribución de este medicamento.

Hoy en día, Zolgensma tiene un precio de 2,1 millones de dólares y, aunque la farmacéutica Novartis ha otorgado la posibilidad de pagar el medicamento en un plazo de cinco años (con cuotas de $425,000 por año), cada vez son más los casos publicados en Go Fund Me que piden ayuda para poder financiar este tratamiento.

Al momento de publicar este post, Go Fund Me arroja 498 resultados para la búsqueda de “Zolgensma”.
Así que si alguna vez quieres donar un poco de dinero, ya sabes dónde puedes encontrar una gran cantidad de personas que lo necesitan.

Así mismo, Novartis ha dicho que otorgará reembolsos parciales en caso de que el tratamiento no funcione.

Efectividad del Zolgensma

El uso de este medicamento se ha aprobado en:

• Pacientes con atrofia muscular espinal (AME) 5q que tienen una mutación en ambas copias del gen SMN1 y diagnóstico clínico de AME tipo 1
• Pacientes con AME 5q que tienen una mutación en ambas copias del gen SMN1 y hasta 3 copias del gen SMN2.

En cuanto a los resultados, podemos mencionar los destacados por el sitio web drugs.com sobre un ensayo clínico (llevado a cabo en 2018-2019) abierto y de un solo grupo, en el que participaron 21 niños (con un rango de edad de 0,5 a 5,9 meses) que recibieron 1,1 x 1014 VG / kg de Zolgensma se evidenció:

• 13 de los 19 pacientes que continuaron en el ensayo alcanzaron al menos 14 meses de edad sin ventilación permanente.
• 10 de los 21 pacientes (47,6%) lograron la capacidad de sentarse sin apoyo durante más de 30 segundos entre los 9,2 y los 16,9 meses de edad (la edad media fue de 12,1 meses). Esto fue significativo porque, según los criterios de ingreso al estudio, no se habría esperado que ninguno de estos pacientes alcanzara la capacidad de sentarse sin apoyo, y solo se esperaría que aproximadamente el 25% de estos pacientes sobrevivieran (estando vivos sin ventilación permanente) más allá de los 14 meses de años.
• 16 de los 19 pacientes no habían requerido el uso diario de un ventilador no invasivo.

¿Por qué es tan caro este medicamento?

Llegamos a la pregunta más importante, ¿por qué es tan costoso el medicamento más caro del mundo? En palabras del director  ejecutivo de Novartis, Vas Narasimhan, Zolgensma es caro porque “transforma drásticamente las vidas de las familias afectadas por esta devastadora enfermedad”, además “Zolgensma es un avance histórico para el tratamiento de AME y una terapia genética histórica”.

Ahora bien, siendo un poco más pragmáticos, podría parecer que la compañía farmacéutica ha establecido este precio sin considerar el bolsillo de los pacientes, pero la realidad es que estas empresas deben considerar varios factores al establecer estos precios. Uno de los más importantes es el tamaño del mercado direccionable. En general, cuantas menos personas puedan beneficiarse del medicamento, mayor será su precio.

Esto lo que quiere decir es que si el mercado es muy pequeño, la empresa fabricante tiene que cubrir todos los costos de infraestructura y los demás gastos involucrados, teniendo además que generar las ganancias, con una inversión que parte de un número de ventas muy pequeño.

En los EE. UU., entre 10,000 y 25,000 personas padecen de esta enfermedad. Pero además, debemos recordar que Zolgensma ha sido aprobado solo para el tratamiento de niños menores de 2 años. Como tal, Novartis estima que solo hay alrededor de 700 pacientes con AME en los EE. UU. actualmente elegibles para el tratamiento con la terapia génica. Cada mes nacen alrededor de 30 bebés con AME.

¿Hay alternativas a Zolgensma?

Si, pero solo una. Solo hay otro tratamiento aprobado para la AME: Spinraza de Biogen.

El medicamento cuesta $750,000 para el primer año y $375,000 por cada año siguiente. Después de cinco años de tratamiento, el costo total de Spinraza supera al de Zolgensma. Y, según los estudios clínicos de ambos fármacos, Zolgensma es posiblemente más eficaz.

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Resumamos…

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad de origen genético que impide el desarrollo adecuado de los músculos y que, en su versión más severa, suele causar la muerte durante los primeros años de vida.

Una de las alternativas para tratar esta condición es Zolgensma, el medicamento más caro del mundo. Su ingrediente activo ayuda a los niños con atrofia muscular espinal (AME).

Si bien el beneficio puede ser mayor y solo debe ser administrado una vez en lugar de repetidas dosis, este medicamento ha abierto una gran interrogante, ¿cómo podrían alguien costear el medicamento más caro del mundo por un precio de $2.125.000? Es por eso que mucho recurren a plataformas como Go Fund Me, donde se pueden encontrar más de 400 casos de familias que necesitan el tratamiento.

¿Sabías todo esto sobre este medicamento? ¿Conocías ya la enfermedad?